Orencia, medicamento prometedor en el tratamiento de la esclerodermia localizada en niños y adultos

Orencia (abatacept) es un medicamento aprobado para la artritis idiopática juvenil y otras afecciones inflamatorias y es un tratamiento seguro y efectivo para la esclerodermia localizada en niños y adultos, según una serie de casos y un estudio de revisión (1).

"Este es el primer artículo publicado sobre abatacept como tratamiento para la esclerodermia localizada en niños en el mundo, y el primero sobre niños o adultos en los Estados Unidos", Ioannis Kalampokis, MD, PhD, profesor asistente de la Universidad de Nuevo México- división de reumatología pediátrica y autor principal del estudio.

El estudio, "Abatacept en el tratamiento de la esclerodermia localizada: una serie de casos pediátricos y una revisión sistemática de la literatura", se publicó en la revista Seminars in Arthritis and Rheumatism.

Los casos graves de esclerodermia localizada a menudo se tratan con una combinación de corticosteroides y metotrexato, ampliamente utilizado para tratar los tipos inflamatorios de artritis, pero no todos los pacientes responden a este enfoque.

"Una vez que apagas la respuesta inflamatoria con esteroides al comienzo del tratamiento, el desafío es mantenerlo bajo para que nunca vuelva", dijo Kalampokis.

Orencia, desarrollado por Bristol Meyers Squibb, es una proteína recombinante o de laboratorio que interfiere con la actividad de las células T. Las células T son células especializadas del sistema inmunitario que ayudan al cuerpo a combatir las bacterias y otros invasores. En enfermedades autoinmunes, como la esclerodermia, estas células inducen inflamación crónica.

Kalampokis y otros investigadores de la Universidad de Nuevo México (UNM) encontraron que el abatacept es efectivo para tratar la inflamación de la esclerodermia. Para evaluar aún más los beneficios de la terapia en un enfoque más sistemático, el equipo analizó ocho casos de niños tratados con Orencia como parte de una combinación de corticosteroides y micofenolato o metotrexato. También se examinó la literatura disponible sobre el uso de Orencia en otros casos de esclerodermia localizada.

Todos los niños, que tenían entre 6 y 18 años, habían sido tratados con corticosteroides sistémicos antes de comenzar con Orencia. "Básicamente habían fallado todos los demás tratamientos", dijo Kalampokis.

Cinco de los ocho pacientes también documentaron sus respuestas al tratamiento utilizando la Herramienta de evaluación cutánea de esclerodermia localizada, el Índice de severidad de la piel con esclerodermia localizada modificado y el Índice de daño de la piel con esclerodermia localizada.

Durante un máximo de 30 meses de tratamiento, todos los participantes respondieron bien a Orencia y mostraron enfermedad clínicamente inactiva. No se formaron nuevas lesiones cutáneas y ninguna de las lesiones existentes progresó. Además, los pacientes cuyas lesiones habían causado una pérdida de movimiento en los codos, hombros y muñecas experimentaron mejoras.

No se informaron efectos secundarios relacionados con el tratamiento.

El equipo señaló que la falta de un grupo de control en el estudio (todos los pacientes recibieron el tratamiento) hace que sea imposible determinar si las respuestas terapéuticas sostenidas se debieron a Orencia solo o a la combinación con metotrexato y micofenolato.

En cuanto a la revisión de la literatura, los investigadores identificaron tres estudios sobre el tratamiento de la esclerodermia localizada con abatacept, con un total de 18 adultos. En total, los 15 participantes pudieron completar esos estudios, lo que indica que Orencia fue generalmente bien tolerado, dijeron los investigadores.

Entre los tres pacientes que no completaron los estudios, uno tuvo una buena respuesta inicial seguida de un endurecimiento progresivo de la piel, fatiga y sensación de hormigueo en las piernas. Los otros dos interrumpieron el tratamiento debido a un diagnóstico de cáncer de seno, considerado no relacionado con la terapia, y colitis ulcerosa.

Al igual que con los pacientes de la UNM, los participantes que completaron los estudios anteriores vieron una mejora en sus puntajes de salud de la piel.

El hecho de que los resultados entre los niños tratados en la UNM reflejen en gran medida los de los casos publicados anteriormente en adultos respalda el uso de Orencia para tratar la esclerodermia localizada, concluyeron los investigadores.

"Este estudio es realmente un hito, ya que compartirá nuestra experiencia en la UNM tratando con éxito a los niños con esclerodermia de esta manera segura y novedosa, y probablemente ayudará a los niños con este trastorno raro en todo el país", dijo Kalampokis.

Aún así, se requiere un ensayo clínico doble ciego que use un grupo de control para evaluar mejor el valor terapéutico de Orencia para esta indicación, según los científicos.

"Tal ensayo clínico futuro requerirá la colaboración de investigadores de múltiples centros que permitirán un estudio con el poder adecuado para proporcionar conclusiones sólidas sobre la efectividad de abatacept en la esclerodermia localizada", escribieron.

1. Kalampokis I, Yi BY, Smidt AC. Abatacept in the treatment of localized scleroderma: A pediatric case series and systematic literature review. Seminars in Arthritis and Rheumatism. 2020.